Κατευθυντήριες οδηγίες για την αξιοποίηση των RWD/RWE στην αξιολόγηση τεχνολογιών υγείας / Guidelines for RWD/RWE in the health technology assessment

Η παρούσα διπλωματική εργασία αποτελεί μία βιβλιογραφική ανασκόπηση, η οποία παρουσιάζει τις υπάρχουσες κατευθυντήριες οδηγίες σχετικά με τη χρήση των "Δεδομένων Πραγματικού Κόσμου" (Real-World Data - RWD) και "Αποδεικτικών Στοιχείων Πραγματικού Κόσμου" (Real-World Evidence - RWE) στην Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment - HTA). Μέσα από μια συστηματική βιβλιογραφική ανασκόπηση των κατευθυντήριων οδηγιών που δημοσιεύθηκαν μεταξύ Ιανουαρίου 2024 και Απριλίου 2025 από ρυθμιστικές αρχές (FDA, EMA), φορείς HTA (NICE, CADTH, IQWiG, HAS), επιστημονικούς και επαγγελματικούς οργανισμούς (ISPOR, ISPE, ESMO), καθώς και από συνέργειες μεταξύ αυτών των φορέων (DARWIN EU®, ICH, GetReal), εντοπίζονται μεθοδολογικές ομοιότητες και προκλήσεις που σχετίζονται με τη χρήση των RWD και RWE στη διαδικασία λήψης αποφάσεων. Τα ευρήματα οργανώνονται γύρω από τρεις βασικούς μεθοδολογικούς πυλώνες που υπογραμμίζονται σταθερά στις κατευθυντήριες οδηγίες: ποιότητα δεδομένων, διαφάνεια και μεθοδολογική αυστηρότητα. Καθίσταται σαφές ότι υπάρχει μια ομοφωνία από τους εμπλεκόμενους φορείς σχετικά με την ανάγκη ύπαρξης αξιόπιστων προτύπων δεδομένων, την υιοθέτηση συστηματικών πλαισίων αναφοράς (π.χ. TRIPOD+AI και PALISADE) και πρακτικών τεκμηρίωσης που ενισχύουν την αναπαραγωγιμότητα και την εμπιστοσύνη. Ωστόσο, επισημαίνονται επίσης σημαντικές διαφορές μεταξύ των εμπλεκόμενων φορέων ως προς την έκταση και την εφαρμογή των RWE στις διαδικασίες HTA. Οι ρυθμιστικές αρχές εστιάζουν κυρίως στη χρήση των RWE κατά τη διάρκεια της υποβολής (regulatory submissions), αλλά και στο πρόγραμμα επιτήρησης ασφάλειας προϊόντος μετά την κυκλοφορία στην αγορά (post-marketing surveillance), ενώ οι HTA φορείς δίνουν μεγαλύτερη σημασία στην αποτελεσματικότητα σε συγκεκριμένα πλαίσια (context-specific effectiveness) και στην οικονομική αξιολόγηση, συχνά απαιτώντας αποδεικτικά στοιχεία για την υποστήριξη αναλύσεων κόστους-αποτελεσματικότητας. Παράλληλα, αναδεικνύεται η συνεχώς αυξανόμενη επιρροή της Τεχνητής Νοημοσύνης (Artificial Intelligence - AI) στη δημιουργία RWE, συμπεριλαμβανομένων των κατευθυντήριων οδηγιών από το NICE και το CADTH, οι οποίες υπογραμμίζουν τη σημασία της διαφάνειας, της μεθοδολογικής επάρκειας και της ανθρώπινης εποπτείας στις εφαρμογές AI. Διαφαίνεται τόσο πρόοδος όσο και συνεχιζόμενες προκλήσεις, όπως η ασυνεπής ποιότητα δεδομένων, η έλλειψη τυποποίησης και τα μεθοδολογικά κενά. Συμπερασματικά, διατυπώνεται η ανάγκη για εναρμονισμένη διεθνή συνεργασία, βελτιωμένες υποδομές δεδομένων και συνεχή εμπλοκή των ενδιαφερομένων φορέων, με στόχο την ενίσχυση της αξιοπιστίας και της χρηστικότητας των RWE στο πλαίσιο της HTA. Παράλληλα, προτείνονται εφαρμόσιμες συστάσεις προς τους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής, τις ρυθμιστικές αρχές και τους HTA φορείς για την ενίσχυση της ενσωμάτωσης των RWD/RWE στη διαδικασία λήψης τεκμηριωμένων αποφάσεων στον τομέα της υγείας.

Authors dc:creator

• Τασιοπούλου Βάια
• Tasiopoulou Vaia

• Θετικές Επιστήμες
• Science

Language dc:language

English

Identifier

uoadl:5359571

OAI identifier oai:identifier

oai:lib.uoa.gr:uoadl:5359571