Accesso ai medicinali innovativi per indicazioni neurologiche in Europa: allineamento delle valutazioni di Health Technology Assessment tra i Paesi Europei

Anche per i prodotti approvati a livello centrale, ogni paese europeo è responsabile dell'accesso al mercato nazionale dopo l'approvazione dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA). Questo iter può comportare disuguaglianze in termini di accesso, a causa di pareri discordanti sul valore terapeutico espresso da organismi di Health Techbnology Assessment (HTA). Obiettivo di questo studio è quello di confrontare le raccomandazioni di HTA espresse dai paesi dell'UE (Francia, Germania e Italia) per nuovi farmaci neurologici dopo l'approvazione di EMA. Nel periodo di riferimento sono stati individuati 11 farmaci innovativi autorizzati in Europa per cinque malattie neurologiche (adrenoleucodistrofia cerebrale, atrofia muscolare spinale, leucodistrofia metacromatica, emicrania e polineuropatia in pazienti con amiloidosi ereditaria transtiretina), tra cui otto farmaci per le malattie genetiche rare. Inoltre, sono stati identificati altri 11 medicinali approvati per la Sclerosi Multipla (SM). Non abbiamo trovato alcun accordo sul valore terapeutico (in particolare il "valore aggiunto" rispetto allo standard di cura) dei farmaci selezionati. Nonostante le differenze in termini di valutazione, l'accesso è stato solitamente garantito anche se con vari tipi di limitazioni. L'eterogeneità della valutazione dell'HTA dei dati clinici tra i paesi è probabilmente legata alle incertezze sul valore clinico al momento dell'approvazione dell'EMA e alla mancanza di dati a lungo termine e al confronto diretto con le alternative disponibili. Data l'importanza dei nuovi farmaci soprattutto per le malattie rare, è fondamentale comprendere e agire sulle cause di incoerenza tra le valutazioni HTA, al fine di garantire un accesso rapido e uniforme all'innovazione per i pazienti che possono trarne beneficio.

Grantor dc:publisher

Università degli studi di Catania

Year dc:date

2023

Author dc:creator

• GOZZO, LUCIA

Contributors dc:contributor

• DRAGO, Filippo

• Acce
• Added therapeutic value
• Innovative drug
• Neurological drug
• Multiple sclerosis
• Accesso
• Valore terapeutico aggiunto
• Farmaci innovativi
• Farmaci neurologici
• Sclerosi multipla

Statement dc:rights

• info:eu-repo/semantics/openAccess
• license:PUBBLICO - Pubblico con Copyright
• license uri:iris.PUB02

Language dc:language

ita

Handle dc:identifier

https://hdl.handle.net/20.500.11769/597699

OAI identifier oai:identifier

oai:www.iris.unict.it:20.500.11769/597699