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Showing 1 to 1 of 1 for “"mukopolysaccharidosis"”.
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Ex vivo Gentherapie der murinen Mukopolysaccharidose Typ VI durch retroviralen Transfer der humanen Arylsulfatase B cDNA
Die Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI, Maroteaux- Lamy Syndrom) ist eine autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, bedingt durch die Defizienz der Arylsulfatase B (ASB). Betroffene Patienten leiden unter einer Wachstumsretadierung, welche zu schwerer Behinderung führt. Zum …