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Results
Showing 1 to 3 of 3 for “"SCID-X1"”.
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Insights into the clonal inventory of gene corrected human SCID-XI hematopoiesis
… on DNA material from patient No. 4 of the French SCID-X1 gene therapy clinical trial, who has developed a T-cell leukemia like disease at 31 months after gene therapy. Multiple integration sites could be identified in posttransplantation samples, demonstrating multiple transduced clones …
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Molekulare Analysen zur Pluripotenz und Langzeitaktivität retroviral transduzierter hämatopoetischer Stammzellen
… durch Insertionsmutagenese bei der SCID-X1 Gentherapie deutlich.
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In vivo Detektion und Quantifikation retroviral markierter humaner hämatopoetischer Stammzellklone in der Gentherapie
… von schweren kombinierten Immundefizienzen (SCID) eingestezt. Während der SCID-X1 sowie neuerdings auch der ADA-SCID gentherapeutisch geheilt werden können, ist unklar, warum die ersten klinischen Versuche erfolglos blieben. Das in dieser Arbeit untersuchte Material entstammt einer ADA-SCID …