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Results
Showing 1 to 2 of 2 for “"Mukopolysaccharidose"”.
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Ex vivo Gentherapie der murinen Mukopolysaccharidose Typ VI durch retroviralen Transfer der humanen Arylsulfatase B cDNA
Die Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI, Maroteaux- Lamy Syndrom) ist eine autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, bedingt durch die Defizienz der Arylsulfatase B (ASB). Betroffene Patienten leiden unter einer Wachstumsretadierung, welche zu schwerer Behinderung führt. Zum …
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Gentechnische Modifikationen der Arylsulfatase B zur Entwicklung von Therapien für das Maroteaux-Lamy-Syndrom
Das Maroteaux-Lamy-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ VI, MPS VI) ist eine autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit. Zwischenprodukte des Dermatan- und Chondroitinsulfat-Abbaus akkumulieren in den Lysosomen als Folge einer Defizienz der Arylsulfatase B (ASB). Die ASB wird über …