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Gentechnische Modifikationen der Arylsulfatase B zur Entwicklung von Therapien für das Maroteaux-Lamy-Syndrom
Das Maroteaux-Lamy-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ VI, MPS VI) ist eine autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit. Zwischenprodukte des Dermatan- und Chondroitinsulfat-Abbaus akkumulieren in den Lysosomen als Folge einer Defizienz der Arylsulfatase B (ASB). Die ASB wird über …